
假如有一天,你深爱的人,却不再记得你,也忘记了你们所有的故事,这将会是一种怎样的感觉?
截至2020 年,全球约有 5800万的阿尔茨海默症患者,在中国有1000多万阿尔茨海默症患者,居世界第一!阿尔茨海默症已攀升至全球第七致死病因!然而,目前它被治愈的可能性却是为零。
那么,到底什么是阿尔茨海默病,我们如何从科学的角度理解它、攻克它。
阿尔茨海默症,简称为AD。与健康人脑相比, AD患者的脑内出现大量的淀粉样斑块累积,也就是我们常说的Aβ老年斑,这些斑块犹如蛀虫杀死神经元细胞,使得脑内关乎学习记忆形成的大脑皮层和海马部分严重萎缩。
那么,清除Aβ,恢复神经元活性是否能有效治疗AD呢?然而,事实却不是我们想象般如此简单。20多年来,成百上千个被发现能够减少脑内Aβ积累的药物却不能有效治疗AD。研发均以失败告终。这究竟是为什么呢?
Aβ蛋白存在单体、寡聚体、纤维等多种形态,而以往研究药物仅能针对某一种特定形态的Aβ,因此无法做到完全清除,彻底治疗。加之药物带来的毒负作用,使得AD药物的研发难上加难。这也促使科研人员不断探索新的研究方向!
荣获第二十三届北京青年学术演讲比赛决赛一等奖的选手、首都医科大学的徐康(北京神经科学学会推荐)所在的课题组,在研究中发现一个很有意思的现象,AD患者的大脑萎缩,而小脑的形态和功能是完全正常的;正因如此,小脑也成为了以往AD研究的盲区。课题组大胆地将目标锁定在小脑,继而猜测小脑中是否存在某种物质,宛如天然的Aβ洗涤剂,能够清除所有形态的Aβ,因此,课题组将小脑神经元的分泌物注射给AD模型小鼠。

课题组研究后发现,患有AD的小鼠,由于其学习、记忆功能丢失,即使多次训练,仍旧找不到当初那个可以让他歇脚的位置;而经过小脑神经元代谢物干预后的AD小鼠,它非常聪明,能够快速找到平台,停下来休息。这个实验结果充分说明,小脑神经元的代谢物显著提高了AD模型小鼠的学习和记忆功能。
在此基础上,课题组继续探究,这瓶Aβ洗涤剂中的关键活性分子又是什么呢?经过了漫长的摸索和验证,课题组最终找到了这个关键物质:外泌体。简单来说,外泌体就是神经元细胞吐出的含有多种活性物质的小泡。这些小泡体积虽小,但能力可不容小觑。
课题组将这种小泡再次注射给AD模型小鼠。观察到如红色污渍样的Aβ斑块几乎全部消失了。这些小鼠也能非常聪明的快速找到平台停下来休息。这些数据表明:正是这些来源于自身的物质,提供了战胜AD的力量。
徐康说:“我们期待并相信外泌体疗法将为AD药物的研发翻开崭新的篇章,为饱受折磨的阿尔茨海默患者和家庭带来一丝希望。”